新西兰扩大儿童型癌症用药资助范围,青少年患者10月14日起受益

新西兰药品管理局(Pharmac)近日宣布更新《药品清单》(Pharmaceutical Schedule)规则8.1(b),更多患有儿童常见癌症的年轻人将能获得资助的癌症药物。这项变更从10月14日起生效。

规则8.1(b)规定,在儿科肿瘤科接受治疗的儿童癌症患者,可获得任何用于治疗其癌症的资助药物。

药管局首席医疗官David Hughes表示:“从10月14日起,这项资助将扩大到符合条件、患有儿童型癌症的青少年和年轻成人。”

所谓儿童型癌症,是指一组通常在儿童时期发病、并常用儿童治疗方案进行治疗的特定癌症。部分青少年和年轻成人患上这类癌症后,接受的治疗与儿童患者相同或非常相似,但此前能否获得资助药物,取决于他们在哪种医疗机构接受治疗。

“这项变更意味着,符合条件的儿童型癌症青少年和年轻成人患者,无论在儿科还是成人医疗机构接受治疗,都能获得资助药物。”David Hughes说。

这项决定是在此前对规则8.1(b)的评估、以及与临床医生和患儿家庭的多次咨询之后作出的。

“我们清楚地听到临床医生以及儿童和青少年癌症患者家属反映,规则8.1(b)对治疗和健康结果有实际影响。”

在评估确认规则8.1(b)将予以保留后,药管局承诺进一步强化该规则,包括探讨向青少年和年轻成人扩大资助的方案。评估发现,患有儿童型癌症的青少年和年轻成人,是否能获得资助药物,可能因其在儿科还是成人机构接受治疗而有所不同。

预计这项变更每年将使约15名青少年和年轻成人新获得资助治疗资格,从而改善其健康结果。

“儿童和青少年时期患癌,会对健康造成持久影响,也会影响教育、就业和社会发展。改善资助治疗的可及性,有助于减轻部分这类影响。”David Hughes说。

这项变更将为患者提供一条更清晰、更一致的资助治疗路径。药管局与其他卫生机构、新西兰青少年及年轻成人癌症网络(Adolescent and Young Adult Cancer Network Aotearoa)、全国儿童癌症网络(National Child Cancer Network),以及药管局的癌症治疗咨询委员会(Cancer Treatment Advisory Committee)密切合作,以确保这项变更公平且可行,上述各方均支持这一方案。

背景问答

规则8.1(b)是什么?

规则8.1(b)规定,在儿科肿瘤科接受治疗的儿童癌症患者,可获得任何可能用于治疗其癌症的资助药物。该规则是在2005年药管局从地区卫生局(District Health Boards,现为Health New Zealand)接手癌症治疗资助决策时设立的。新西兰每年约有150名儿童被诊断出患癌,其中许多人需要通过规则8.1(b)获得资助的癌症治疗。

为什么做出这项变更?

药管局在2023年对规则8.1(b)进行了评估并开展了公众咨询。评估发现,患有儿童型癌症的青少年和年轻成人,尽管肿瘤生物学特征和治疗方式与儿童患者相似,但在成人医疗机构接受治疗时,获得药物资助的情况可能有所不同。2024年3月,药管局宣布将保留规则8.1(b),并通过与临床医生和患者团体共同设计的改进治理和监督安排来强化该规则。评估提出了三项建议:改善规则8.1(b)相关决策的治理和监督;与临床医生合作,设计管理新兴疗法的方式以确保财务可持续性;在现有预算内探讨方案,改善儿童型癌症青少年和年轻成人的治疗可及性,不论其在何处接受治疗。前两项建议已经落实,并已成为药管局的常规工作。

什么是儿童型癌症?

就规则8.1(b)而言,儿童型癌症是指一组通常在儿童时期发病、并常用儿童治疗方案进行治疗的特定肿瘤类型,具体包括:

• 急性淋巴细胞白血病
• 骨肉瘤
• 尤文氏肉瘤及相关骨肉瘤
• 神经母细胞瘤及神经节母细胞瘤
• 室管膜瘤及脉络丛肿瘤
• 颅内及脊髓内胚胎性肿瘤,包括髓母细胞瘤
• 横纹肌肉瘤
• 肝母细胞瘤
• 肾母细胞瘤及其他非上皮性肾肿瘤
• 其他罕见的儿童型实体肿瘤,前提是其肿瘤生物学特征符合儿童疾病特征,且多学科团队/会诊建议采用儿童治疗方案

这对患者意味着什么?

这项变更与临床实践保持一致,意味着患有儿童型癌症的青少年和年轻成人,无论在儿科还是成人血液肿瘤科接受治疗,都能获得资助治疗。这将改善这一小群患者的健康结果和资助可及性的公平性。有证据显示,对某些儿童型癌症而言,采用儿童或以儿童为基础的治疗方案,治疗效果会更好。

获得资助的条件是什么?

要在该规则下获得资助,必须同时满足以下所有条件:

• 该癌症在性质上被认定为儿童型癌症
• 治疗采用儿童治疗方案
• 患者符合Health New Zealand对青少年及年轻成人(AYA)癌症服务的准入标准

药管局是否就此进行了咨询?

药管局在2023年对规则8.1(b)进行了评估并开展了公众咨询。此后,药管局与其他卫生机构、新西兰青少年及年轻成人癌症网络、全国儿童癌症网络,以及药管局的癌症治疗咨询委员会密切合作,以确保这项变更公平且可行,上述团体均支持这一方案。

多少人将因此受益?

预计每年约有15名青少年和年轻成人将从这项变更中受益。

获得治疗需要满足什么年龄条件?

要在更新后的规则8.1(b)下获得资助治疗,患者必须符合Health New Zealand对青少年及年轻成人(AYA)癌症服务的准入标准。该服务通常面向12至24岁的年轻人,更新后的规则8.1(b)与现有的准入标准保持一致。相关服务规范也认可,青少年和年轻成人阶段并非仅由年龄界定,在某些情况下,若临床上认为合适,年龄超出12至24岁范围的患者也可通过AYA服务接受治疗。若患者在接受治疗期间年满25岁,仍可在该疗程完成前,继续在规则8.1(b)下获得资助。