药管局公布二季度用药优先排序:18种新药进入候选名单

新西兰药物管理局(Pharmac)于8月6日发布最新一期「优先排序更新」(Prioritisation Update),公布截至6月30日的季度里,对新药、疫苗及相关产品资助申请的评估结果。药管局表示,主动公开这些信息是其持续践行透明度承诺的一部分。

每年,药管局都会收到超过100份来自医疗专业人员、患者团体和供应商提交的资助申请,内容包括资助新药,或扩大现有资助药物的适用范围。药管局的临床顾问委员会会评估现有证据,并就是否资助、推迟或拒绝这些申请提出建议;药管局随后据此完成评估,视需要开展药物经济学评价。评估过程中,药管局会依据「评估考量因素」(Factors for Consideration),从健康需求、健康获益、适用性、成本与节省四个方面进行考量。

评估完成后,药管局会在季度内部优先排序会议上,将申请列入以下名单之一:

• 投资选项(options for investment,简称OFI)
• 仅在成本中性或节省成本时资助
• 建议拒绝

投资选项(OFI)名单

药管局会按优先级从高到低对OFI名单上的申请进行排序,但排名保密,以便与供应商谈判争取最优价格。截至2026年6月30日,OFI名单上共有162项申请。

18项新提案进入名单

本季度,药管局在OFI名单上新增排序了18项提案:

• Mepolizumab——用于伴有鼻息肉(鼻子或鼻窦内的小赘生物)的慢性鼻窦炎患者
• Tezepelumab——同样用于伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎患者
• Bruton酪氨酸激酶抑制剂(Bruton tyrosine kinase inhibitor)——用于华氏巨球蛋白血症(Waldenström's macroglobulinaemia),一种罕见血癌
• Nirsevimab——一种给婴儿使用、帮助预防呼吸道合胞病毒(RSV)感染的药物,RSV是一种常见病毒,可能导致婴儿严重肺部感染
• Aprepitant 40毫克——用于预防手术后恶心呕吐
• Rivaroxaban——用于治疗外周动脉疾病
• Ferric Derisomaltose——用于缺铁性贫血患者
• Pembrolizumab——用于宫颈癌患者
• Bevacizumab——用于卵巢癌患者
• Perampanel——用于全面性癫痫患者
• 口服营养液2.4kcal/mL(Fortsip Compact Protein)——营养补充剂
• Phlexy-Vits——用于需要生酮饮食或特殊蛋白质补充剂的患者
• AEON 5%氯化钠(AEON Sodium Chloride 5 percent)——用于治疗角膜水肿(角膜内积液过多)
• del Nido心脏停搏液(del Nido Cardioplegia solution)——用于心脏直视手术
• Paliperidone——用于分裂情感性障碍(schizoaffective disorder)患者,这是一种同时具有精神分裂症和情绪障碍症状的精神疾病
• 万古霉素(Vancomycin)125毫克口服胶囊——用于治疗腹泻
• Captopril——用于控制脊髓损伤患者的高血压
• Paliperidone(三个月一次的长效针剂)——用于分裂情感性障碍患者

6项提案重新排序

另有6项提案根据最新信息重新排序:

• Apixaban——降低特定心脏疾病患者的中风风险,预防有害血栓
• Bruton酪氨酸激酶抑制剂——用于慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者,CLL是一种影响白细胞的血癌
• Bruton酪氨酸激酶抑制剂(另一适应症)——同样用于慢性淋巴细胞白血病患者
• Febuxostat——用于治疗痛风
• Dostarlimab——用于子宫内膜癌患者
• Pegunigalsidase alfa-iwxj——用于法布里病(Fabry disease)患者,这是一种罕见遗传病,会导致脂肪物质在体内细胞中堆积

仅在成本中性或节省成本时资助名单

如果评估确认某项申请相比现有资助药物没有额外健康获益,该申请可能被列入「仅在成本中性或节省成本时资助」名单。药管局表示,只有在谈判达成的价格实现成本中性或节省成本时,才会考虑资助这些申请。

本季度共有8项申请被列入该名单:

• Netupitant联合Palonosetron(Netupitant with palonosetron)——用于预防特定癌症治疗引起的恶心呕吐
• 乳清蛋白浓缩物(无调味)(Whey protein concentrate)——用于蛋白质需求增加或难以维持足够蛋白质水平人群的营养补充剂
• Pembrolizumab(皮下注射剂型)——用于治疗多种癌症,患者可改用皮下注射而非静脉输注方式给药
• Momelotinib——用于骨髓纤维化(myelofibrosis)患者,这是一种影响骨髓的罕见血癌
• Tadalafil——用于帮助心脏手术患者控制肺动脉高压
• Tadalafil(另一适应症)——用于肺动脉高压(pulmonary arterial hypertension)患者,这是一种从心脏输送血液到肺部的动脉血压过高的疾病
• Fortsip PlantBased——用于无法仅通过食物获得足够营养人群的营养饮品
• 口服氯化钠溶液(Sodium chloride oral liquid)——用于需要钠补充作为医疗护理一部分的新生儿和儿童

建议拒绝名单

申请被列入建议拒绝名单的原因多种多样,包括临床顾问建议拒绝该申请;或顾问建议资助,但药管局在分析中发现:已有更有效的同类药物获得资助、该药物相比现有资助药物没有额外获益、该药物可能有害、该申请已被同一药物的其他资助申请取代,或目前没有供应商在新西兰供应该药物。

申请一旦被列入建议拒绝名单即成为非活跃状态,药管局将停止推进该申请。不过,这类申请只有在经过公众咨询、确认没有遗漏重要信息后,才会被正式拒绝。药管局表示,拒绝申请并不妨碍未来在获得新信息时重新考虑对该药物的资助。

本季度共有10项申请被列入建议拒绝名单(具体适应症详情可查阅Application Tracker):

• Avacopan——用于治疗一种罕见自身免疫疾病(ANCA相关性血管炎),该病中免疫系统攻击血管
• Ipilimumab联合Nivolumab(Ipilimumab in combination with nivolumab)——联合使用的免疫治疗药物,用于治疗肾癌
• Everolimus——用于已扩散或无法手术切除的乳腺癌患者
• Pembrolizumab——用于已扩散至身体其他部位的胰腺癌患者
• Bevacizumab——用于已扩散至肝脏的肠癌(结直肠癌)患者
• Cabozantinib——用于治疗一种肾癌
• Ibrutinib——用于华氏巨球蛋白血症患者,这是一种罕见血癌
• Ibrutinib(另一适应症)——用于对既往治疗无反应的华氏巨球蛋白血症患者
• Nivolumab——用于治疗尿路上皮癌(urothelial carcinoma),一种晚期膀胱和尿路癌症
• Perampanel——用于全面性癫痫及肌阵挛发作(突发短暂肌肉抽动)患者